Die Behandlung mit dem Molekül AEF0217, das von dem französischen Biotech-Unternehmen Aelis Farma entwickelt wurde, hat positive Ergebnisse bei der Verbesserung der kognitiven Funktionen sowie der Kommunikation, des täglichen Lebens und der sozialen Interaktion bei Menschen mit Down-Syndrom gezeigt.
Es handelt sich um das Projekt Improving Cognition in Down Syndrome (ICOD), das vom Forschungsinstitut Hospital del Mar geleitet wird und die Sicherheit eines neuen Medikaments zur Verbesserung des Gedächtnisses und der kognitiven Fähigkeiten von Menschen mit dieser genetischen Störung validieren soll.
Diese Versuchsphase wurde an 29 Personen mit Down-Syndrom im Alter von 18 bis 35 Jahren mit leichten oder mittelschweren Behinderungen durchgeführt und von der Europäischen Union im Rahmen des Programms Horizont 2020 für Forschung und Entwicklung finanziert.
Im Rahmen des Projekts wurde den Probanden 28 Tage lang das AEF217-Molekül oder ein Placebo verabreicht. Die Ergebnisse zeigen sowohl die Sicherheit der Behandlung als auch die Verbesserung der kognitiven Funktionen der Probanden, die das Molekül erhielten, im Vergleich zu denen, die ein Placebo erhielten.
Gemessen an den Ausgangswerten stellten die Forscher fest, dass AEF217 die Verhaltensfähigkeiten in den Bereichen Kommunikation, Alltagskompetenz und soziale Interaktion deutlich verbesserte.
Diese Verbesserungen waren auch mit einem anhaltenden Trend zu größerer kognitiver Flexibilität verbunden, d.h. der Fähigkeit, sich an neue Situationen oder Veränderungen anzupassen.
Darüber hinaus zeigen Elektroenzephalographie-Studien, die die spontane elektrische Hirnfunktion analysieren, statistisch signifikante Veränderungen der Hirnfunktion nach der Behandlung mit AEF0217, was darauf hindeutet, dass Menschen mit Down-Syndrom weniger Anstrengung benötigen, um eine Arbeitsgedächtnisaufgabe zu lösen.
All diese Ergebnisse bestärken die Experten in ihrer Annahme, dass die Behandlung „auf der kognitiven und funktionellen Ebene des Gehirns wirksam ist“. „Die Ergebnisse geben Anlass zur Hoffnung, eine sichere und wirksame Behandlung für kognitive Störungen bei Menschen mit Down-Syndrom zu entwickeln“, erklärt Dr. Rafael de la Torre, der das ICOD-Projekt koordiniert und die klinischen Studien am Forschungsinstitut Hospital del Mar zusammen mit Dr. Ana Aldea durchführt.
Er fügt hinzu, dass die Daten zur Wirksamkeit „besonders bemerkenswert“ sind, da sie sich auf entscheidende Bereiche der Anpassung beziehen, wie z.B. die Ausdrucks- und Schreibfähigkeit sowie die Fähigkeiten im täglichen Leben und die sozialen Interaktionen.
„Diese Wirkungen, die nach nur vierwöchiger Behandlung erzielt wurden, sind die ersten im Bereich des Down-Syndroms und stellen einen wichtigen Schritt auf dem Weg zur Entwicklung einer Behandlung dar, die die Autonomie und Anpassung dieser Menschen deutlich verbessern kann“, betonte er.
Down Catalunya, die Organisation, die die Gruppe in Katalonien vertritt und im Rahmen des Projekts mit dem Forschungsinstitut Hospital del Mar zusammengearbeitet hat, bewertete diese Ergebnisse „sehr positiv“, „da sie zur Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit geistiger Behinderung und Entwicklungsstörungen beitragen“.
Das von Aelis Farma entwickelte Molekül wirkt, indem es die geringe Aktivität des CB1-Cannabinoidrezeptors moduliert, der bei Patienten mit Down-Syndrom stark aktiviert ist, eine Aktivitätsverringerung, die mit Hilfe spezifischer Hemmstoffe die kognitiven Leistungen in Tiermodellen drastisch verbessert.
Die Behandlung mit AEF0217, dem ersten Medikament einer neuen pharmakologischen Klasse, der spezifischen Hemmung der CB1-Rezeptor-Signalgebung, ahmt einen natürlichen Abwehrmechanismus des Gehirns nach, um der CB1-Hyperaktivität entgegenzuwirken.
Diese Ergebnisse ermöglichen Fortschritte auf dem Weg zur nächsten Stufe: einer internationalen multizentrischen Phase-2-Studie, deren Beginn für Mitte nächsten Jahres geplant ist und die sich darauf konzentrieren wird, die geeignete Dosis der Behandlung zu bestimmen, um ihren Nutzen zu maximieren. In diesem Fall wird das Ziel darin bestehen, sowohl die Funktionalität im täglichen Leben als auch spezifische kognitive Funktionen bei Menschen mit Down-Syndrom weiter zu verbessern.
Quelle: Agenturen
